Fondazione Telethon apre tre bandi di ricerca: oltre alle malattie genetiche rare anche iniziativa dedicata a Covid-19

L’attuale emergenza coronavirus ha reso ancora più fragili le persone affette da una malattia genetica rara, aumentando le difficoltà che questi pazienti devono affrontare, ma ha fatto anche comprendere il valore universale e l’importanza della ricerca.

Fondazione Telethon lavora da 30 anni al fianco di queste persone per offrire loro una speranza grazie alla ricerca scientifica e annuncia che tra maggio e giugno lancerà tre bandi per selezionare i migliori progetti proposti da ricercatori di tutto il Paese. Accanto al tradizionale bando generale per progetti di ricerca sulle malattie genetiche rare, saranno infatti avviate anche due iniziative speciali. La prima è una nuova edizione del “seed grant”, in collaborazione con tre associazioni di malattie rare – Associazione Italiana Glicogenosi, Associazione Italiana per la lotta alle Sindromi Atassiche, “Una vita rara AHDS-MCT8 Onlus”: i fondi già raccolti dalle associazioni saranno assegnati a progetti esplorativi di durata annuale selezionati grazie al metodo rigoroso della Fondazione Telethon, così che questi “semi” possano effettivamente far crescere la conoscenza su malattie fino ad oggi molto poco studiate.

L’altra iniziativa è invece la risposta della Fondazione all’emergenza sanitaria attuale: un bando dedicato a progetti che utilizzino le malattie genetiche come modello per far luce su COVID19 e il comportamento del nuovo coronavirus. In questi mesi in cui la comunità scientifica di tutto il mondo ha iniziato a studiare questo nuovo agente infettivo sono emersi infatti diversi punti di contatto con l’ambito di studio della Fondazione: dai sistemi di trasporto che il virus sfrutta per riprodursi una volta infettata la cellula che sono gli stessi mutati in alcune malattie genetiche del “traffico cellulare”, a specifiche molecole responsabili, quando alterate, di malattie genetiche che sono risultate essere coinvolte anche nell’interazione tra SARS-CoV2 e le cellule umane. Lo studio del particolare comportamento del sistema immunitario nei pazienti affetti da malattie genetiche rare può inoltre dare informazioni molto importanti oggi per disegnare farmaci e vaccini che contrastino efficacemente anche il nuovo coronavirus.

«La ricerca scientifica è un percorso, che non può portare a risposte nette e immediate, ma che piuttosto aggiunge progressivamente frammenti di conoscenza che si sedimentano nel tempo. Queste conoscenze sono preziose perché possono avere un impatto in campi molto diversi da quello in cui sono nati, con un effetto domino spesso inimmaginabile – dichiara Manuela Battaglia, responsabile ricerca Fondazione Telethon – Studiare le malattie genetiche rare porta a conoscere meccanismi così fondamentali dal punto di vista biologico da avere ricadute in tutti i campi della medicina. È questo il motivo per cui abbiamo messo a disposizione la nostra conoscenza e la nostra esperienza nella ricerca scientifica per lo studio dell’infezione da SARS-CoV-2, così apparentemente distante dall’ambito per cui siamo nati, quello delle malattie genetiche rare, che rimangono comunque il focus principale della nostra attività, quello per cui continuiamo a lavorare».

Fondazione Telethon da 30 anni porta avanti una ricerca di eccellenza. Grazie anche alla generosità degli italiani e alla preziosa partnership con Rai, ha raggiunto traguardi eccezionali arrivando a mettere a punto terapie che stanno curando bambini di tutto il mondo e a sviluppare delle competenze scientifiche che oggi più che mai rappresentano un valore universale per tutta la società.

«In questo momento tutti gli scienziati del mondo stanno riflettendo su come le loro ricerche e il know-how sviluppato nei laboratori da loro diretti possano contribuire a una sfida che è comune all’umanità. Noto un grande fermento creativo, che è alla base di ogni programma di ricerca, e vedo nascere frequenti occasioni di confronto tra ricercatori – osserva Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon – Questo spirito alimenta anche l’avvio dei nuovi bandi sostenuti da Fondazione Telethon, perché le persone affette da malattie genetiche rare continuano e continueranno ad avere bisogno della ricerca scientifica per sperare in un miglioramento della diagnosi, della qualità di vita e dello sviluppo di terapie».

Per ribadire ancora una volta che la ricerca non deve fermarsi, dal 27 aprile al 3 maggio torna il consueto appuntamento con gli esperti della Fondazione, i pazienti e le loro famiglie, ospiti sui canali TV, radio e web della Rai. E proprio per restare sempre aggiornati sulle nuove iniziative e su come continuare a sostenerla, Fondazione Telethon invita a visitare il sito www.telethon.it, perché se è vero che la ricerca non deve fermarsi è altrettanto vero che ha bisogno di tutti.

Per conoscere maggiori dettagli sul “Bando Progetti di Ricerca Telethon 2020”, è possibile consultare il sito: https://www.telethon.it/cosa-facciamo/gestione-della-ricerca/bandi-di-ricerca/.

Fondazione Telethon

Fondazione Telethon è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti. Dalla sua fondazione ha investito in ricerca oltre 528 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.630 progetti con oltre 1.600 ricercatori coinvolti e più di 570 malattie studiate. Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con l’industria farmaceutica e Ospedale San Raffaele. Strimvelis, questo il nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. La terapia genica è in fase avanzata di sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia neurodegenerativa), la sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza), la beta talassemia, e due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1). Inoltre, all’interno degli istituti Telethon è in fase avanzata di studio o di sviluppo una strategia terapeutica mirata anche per altre malattie genetiche, come per esempio l’emofilia o diversi difetti ereditari della vista. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.

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