In Sicilia si stima vivano oltre 14-16 mila malati di colite ulcerosa. Una patologia che ha un forte impatto sulla qualità di vita dei pazienti, sulla loro socialità e attività lavorativa. Per il trattamento della colite ulcerosa (CU) attiva da moderata a grave nei pazienti adulti, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di mirikizumab, il primo antagonista dell’interleuchina-23p19 (IL-23p19). Mirikizumab è l’unico farmaco attualmente rimborsato in Italia per la CU a colpire selettivamente la subunità p19 di IL-23, che svolge un ruolo cruciale nell’infiammazione correlata alla CU. Un meccanismo di azione che permette di offrire sollievo da sintomi chiave quali frequenza evacuativa, sanguinamento rettale e urgenza intestinale, indipendentemente dall’uso precedente di farmaci biologici.
La CU è una condizione infiammatoria che in Italia si stima colpisca c.ca 150.000 persone[1], con oltre 4000 nuove diagnosi all’anno[2], prevalentemente in persone giovani. Fa parte delle malattie croniche intestinali, patologie che hanno un forte impatto sulla qualità di vita di chi ne soffre. “In Sicilia possiamo stimare circa 25-27.000 persone affette da Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali, un dato nettamente superiore alla media nazionale; oltre la metà di queste vive con colite ulcerosa, ovvero dai 14.000 ai 16.000 pazienti”, afferma Ambrogio Orlando, Direttore UOSD Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali A.O. Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello di Palermo. “È una patologia che ha un forte impatto sulla qualità di vita. Proprio per questo mirikizumab rappresenta una opportunità e una risorsa in più nell’armamentario terapeutico per il trattamento della colite ulcerosa da moderata a grave, perché ha dimostrato di essere estremamente efficace. Altro aspetto importantissimo– continua Orlando – è l’ottimo profilo di sicurezza, da non sottovalutare, perché i pazienti sono sempre molto preoccupati degli effetti collaterali. Infine, mirikizumab ha un’estrema rapidità di azione: già dopo 2/3 settimane determina una riduzione di quelli che sono considerati dai nostri pazienti i sintomi più fastidiosi: tenesmo, rettorragia e urgenza evacuativa”.
Mirikizumab risponde a questa esigenza con un nuovo meccanismo d’azione in CU, che colpisce una delle vie con cui l’infiammazione si sostiene nella malattia. Il programma di studi clinici LUCENT[3], su cui si è basata l’approvazione del farmaco, dimostra l’efficacia di mirikizumab: dopo 12 settimane di trattamento, quasi due terzi (63,5%) dei pazienti hanno raggiunto la risposta clinica e quasi un quarto (24,2%) ha raggiunto la remissione clinica (42,2% e 13,3%, rispettivamente con placebo). Un’efficacia che si è dimostrata superiore a placebo anche nei pazienti precedentemente trattati con un inibitore biologico o di Janus chinasi (JAKi) e che porta a una riduzione delle terapie con steroidi: tra coloro che hanno raggiunto la risposta clinica a 12 settimane, la metà ha raggiunto la remissione clinica senza uso di steroidi a un anno (27% con placebo). Quasi tutti i pazienti3 (97,8%) che hanno raggiunto la remissione clinica a un anno non facevano più uso di steroidi. L’azione di mirikizumab è sostenuta nel tempo: tra coloro che hanno raggiunto la remissione clinica a 12 settimane, circa due terzi (63,6%) dei pazienti hanno mantenuto la remissione clinica attraverso un anno di trattamento continuo (36,9% con placebo).
“Mirikizumab ha dimostrato di essere estremamenmte efficace nella remissione libera da steroidi ad un anno, determinando un rapido miglioramento dei sintomi, già dopo due- tre settimane. In particolare, gli studi che hanno portato alla registrazione del farmaco sono stati i primi e gli unici a utilizzare una scala di valutazione dell’urgenza intestinale (NRS) incentrata sul paziente”, sottolinea Orlando.
Per le persone che vivono con CU i sintomi che hanno un maggior impatto sono la diarrea, l’urgenza intestinale e gli incidenti correlati all’urgenza intestinale. L’urgenza intestinale ed eventuali incidenti a essa correlati rappresentano le ragioni principali per cui le persone evitano di avere vita sociale[4].
“L’impatto sulla qualità della vita di questa patologia è notevole: non si tratta solo di affrontare il dolore fisico e la stanchezza cronica, ma anche di gestire implicazioni di carattere psicologico. Infatti, la disabilità invisibile che la caratterizza e la difficoltà nel descrivere i sintomi, come la diarrea, amplificano il disagio fisico, trasformandolo in un profondo disagio psicologico. Questo porta spesso a sentimenti di vergogna e insicurezza, che possono sfociare in isolamento sociale”, spiega Salvo Leone, Direttore Generale di AMICI Italia e Chairman della European Federation of Crohn’s & Ulcerative Colitis Associations (EFCCA). “Per le persone affette da colite ulcerosa, riuscire a controllare i sintomi, come l’urgenza intestinale, rappresenta un importante obiettivo nella gestione della malattia”.
L’American College of Gastroenterology nelle sue linee guida riconosce l’importanza dell’urgenza intestinale come una delle principali preoccupazioni per i pazienti che vivono con la CU e raccomanda di darle la priorità quando si considerano i trattamenti[5].
“Il disegno del nostro programma di sviluppo clinico in quest’area, che ha introdotto anche la valutazione quantitativa dell’urgenza intestinale, dimostra il costante impegno di Lilly in innovazione e a rispondere ai bisogni di salute dei pazienti.“, conclude Veronica Rogai, Associate VP-Medical Italy Hub di Lilly. “La disponibilità per i pazienti di mirikizumab segna il nostro ingresso nell’area delle malattie infiammatorie croniche intestinali: siamo felici e orgogliosi di poter collaborare con tutta la comunità scientifica che si occupa di queste patologie e di poter mettere a disposizione delle persone con Colite ulcerosa una nuova opportunità terapeutica capace di tradursi in un miglioramento tangibile della loro qualità di vita“.
Informazioni su Lilly
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[1] Ministero della Salute, elaborazione sulla base delle informazioni contenute in https://www.salute.gov.it/portale/lea/dettaglioEventiLea.jsp?lingua=italiano&menu=eventi&p=daeventi&id=598.
[2] Amici Onlus, elaborazione sulla base delle informazioni contenute in https://amiciitalia.eu/categorie/la-colite-ulcerosa#:~:text=In%20Italia%20il%20numero%20di,si%20manifesta%20nel%20giovane%20adulto.
[3] D’Haens G, Dubinsky M, Kobayashi T, Irving PM, Howaldt S, Pokrotnieks J, Krueger K, Laskowski J, Li X, Lissoos T, Milata J, Morris N, Arora V, Milch C, Sandborn W, Sands BE; LUCENT Study Group. Mirikizumab as Induction and Maintenance Therapy for Ulcerative Colitis. N Engl J Med. 2023 Jun 29;388(26):2444-2455. doi: 10.1056/NEJMoa2207940. Erratum in: N Engl J Med. 2023 Aug 24;389(8):772. doi: 10.1056/NEJMx230004. PMID: 37379135.
[4] Travis S, et al. The Communicating Needs and Features of IBD Experiences (CONFIDE) Study: US and European Patient and Health Care Professional Perceptions of the Experience and Impact of Symptoms of Moderate-to-Severe Ulcerative Colitis. Inflamm Bowel Dis. 2024 Jun 3;30(6):939-949. doi: 10.1093/ibd/izad142.
[5] https://journals.lww.com/ajg/fulltext/2019/03000/acg_clinical_guideline__ulcerative_colitis_in.10.aspx
La Colite Ulcerosa
La colite ulcerosa (CU) è una malattia infiammatoria cronica dell’intestino che colpisce principalmente il colon e il retto. È caratterizzata da infiammazioni e ulcerazioni della mucosa intestinale e causa sintomi debilitanti che hanno un forte impatto sulla qualità della vita.
In Italia, si registrano circa 4000 nuove diagnosi di CU all’anno[1] e si stima siano 150.000 le persone colpite da questa malattia[2]. La malattia può insorgere a qualsiasi età, ma è più comune tra i 15 e i 30 anni e tra i 50 e i 70 anni. Uomini e donne sono colpiti in egual misura[3].
Sintomi
I sintomi della colite ulcerosa variano in base alla gravità e all’estensione dell’infiammazione. Uno dei sintomi che caratterizzano la colite ulcerosa è la presenza di diarrea ematica, con sangue rosso vivo e muco nelle feci, insieme alla sensazione di non aver completamente evacuato (tenesmo). Altri sintomi sono dolori addominali, urgenza intestinale, perdita di peso e affaticamento. Nei casi più gravi, possono verificarsi complicazioni come anemia, disidratazione e megacolon tossico, la distensione enorme del colon causata da un accumulo gassoso che può portare anche a perforazione, peritonite o shock settico.
Diagnosi
La diagnosi si basa su una combinazione di esami clinici, colonscopia con biopsia e test di laboratorio. L’esame delle feci può essere accompagnato anche da una sigmoidoscopia (esame che permette l’esplorazione visiva di ano, retto e ultimo tratto del colon), che permette di avere un’indicazione diretta sullo stato del processo infiammatorio e può bastare per porre la diagnosi. La colonscopia permette, invece, di visualizzare direttamente le lesioni infiammatorie e di prelevare campioni di tessuto e viene usata, di solito, nel follow up per controllare l’attività infiammatoria e sorvegliare che non si creino delle modificazioni nei tessuti.
Trattamento
Il trattamento della colite ulcerosa si basa su una terapia farmacologica e, nei casi più gravi, sulla chirurgia. Oggi sono disponibili diversi farmaci con l’indicazione al trattamento della CU; il loro impiego dipende dallo stato generale di salute del paziente e dalla gravità della patologia. I farmaci antinfiammatori sono, spesso, il primo passo nel trattamento. Ci sono, poi, farmaci che agiscono sull’infiammazione modulando il sistema immunitario, come gli immunosoppressori, o su target specifici coinvolti nei meccanismi che scatenano e sostengono l’infiammazione stessa.
Impatto sulla Qualità della Vita
La colite ulcerosa ha un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti. I sintomi cronici e recidivanti possono limitare le attività quotidiane, il lavoro e le relazioni sociali e avere una ripercussione anche sulla salute mentale[4]. La CU è associata a un tasso di occupazione inferiore alla media e percentuali più elevate di invalidità lavorativa. Nei bambini è causa di frequenti assenze scolastiche[5].
[1] Elaborazione sulla base delle informazioni contenute in https://amiciitalia.eu/categorie/la-colite-ulcerosa#:~:text=In%20Italia%20il%20numero%20di,si%20manifesta%20nel%20giovane%20adulto.
[2] Ministero della Salute, elaborazione sulla base delle informazioni contenute in https://www.salute.gov.it/portale/lea/dettaglioEventiLea.jsp?lingua=italiano&menu=eventi&p=daeventi&id=598.
[3] https://www.hsr.it/news/2023/aprile/rettocolite-ulcerosa-sintomi cure#:~:text=La%20RU%20si%20pu%C3%B2%20presentare,alcuni%20casi%20di%20colite%20ischemica
[4] Ge Li et al. Psychological stress in inflammatory bowel disease: Psychoneuroimmunological insights into bidirectional gut–brain communications, Frontiers in Immunology 13, 2022
[5] Van Gennep S, Evers SW, Rietdijk ST et al., Inflamm Bowel Dis. 2021 Feb 16;27(3):352-363
Eloi C, Foulon G, Bridoux-Henno L et al., J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2019 Apr;68(4):541-546